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Valutazione della sicurezza della terapia orale con Propranololo nei pazienti con sindrome PHACE

Il Propranololo ( Inderal ) orale è ampiamente considerato una terapia di prima linea per l'emangioma infantile complicato, ma il suo uso nei pazienti con sindrome PHACE ( malformazioni della fossa posteriore, emangioma, anomalie arteriose, difetti cardiaci, anomalie oculari ) è stato discusso a causa dei timori che gli effetti cardiovascolari del farmaco possano aumentare il rischio di ictus ischemico arterioso.

È stata valutata l'incidenza di eventi avversi tra i pazienti con sindrome PHACE in trattamento con Propranololo orale per emangioma infantile.

Lo studio di coorte retrospettivo multicentrico ha preso in esame l'incidenza di eventi avversi tra 76 pazienti con sindrome PHACE trattati con Propranololo orale per emangioma infantile presso 11 Centri di dermatologia pediatrica.
Sono state riviste le cartelle cliniche dal 2010 al 2017.

I pazienti hanno ricevuto Propranololo orale, 0.3 mg/kg/dose o più.

L’esito principale era il tasso e la gravità degli eventi avversi che si si sono verificati nel corso del trattamento con Propranololo orale, come documentato nelle cartelle cliniche.
Gli eventi avversi sono stati classificati da 1 a 5 utilizzando una scala derivata dai Common Terminology Criteria for Adverse Events e sono stati considerati gravi se di grado 3 o superiore.

In totale 76 pazienti ( 59 di sesso femminile e 17 di sesso maschile; età media all'inizio del Propranololo, 56 giorni ) hanno soddisfatto i criteri di inclusione.

Non sono stati segnalati eventi avversi gravi come ictus, attacco ischemico transitorio ( TIA ) o eventi cardiovascolari durante il trattamento con Propranololo per os.

In totale sono stati segnalati 46 eventi avversi non-gravi tra 29 pazienti ( 38.2% ); gli eventi avversi non-gravi più comunemente riportati sono stati disturbi del sonno e lievi sintomi del tratto gastrointestinale e del tratto respiratorio.

In un confronto con 726 neonati che hanno ricevuto Propranololo orale per emangioma ma non soddisfacevano i criteri per la sindrome PHACE, non vi è stata alcuna differenza significativa nella percentuale di eventi avversi gravi verificatisi durante il trattamento ( 0 su 76 pazienti con sindrome PHACE e 3 su 726 pazienti senza sindrome PHACE, 0.4% ).

Lo studio ha scoperto che il Propranololo orale, impiegato per trattare l'emangioma infantile in 76 pazienti con sindrome PHACE, non ha prodotto gravi eventi avversi.
Questi dati hanno fornito supporto per la sicurezza del Propranololo orale in questa popolazione di pazienti. ( Xagena2020 )

Olsen GM et al, JAMA Dermatol 2020; 156: 186-190

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